È l’inizio di una nuova era in campo oncologico ed il merito è di una ricerca made in Italy. Arriva dal Bambino Gesù la prima terapia genica al mondo efficace sul neuroblastoma, la neoplasia solida più frequente nell’età pediatrica.
CELLULE CAR-T
«È la prima volta che uno studio sull’uso delle Car-T contro i tumori solidi raggiunge risultati così incoraggianti. Finalmente abbiamo un’arma terapeutica in più che può essere impiegata per il trattamento dei bambini che ricevono una diagnosi di neuroblastoma» spiega Locatelli. L’obiettivo dello studio, ha ricordato l’esperto «è stato verificare se la terapia con le cellule Car-T fosse in grado di cambiare la storia naturale della loro malattia». E il responso, come dimostrano i risultati appena pubblicati sul New England Journal of Medicine, è stato più che positivo. I pazienti coinvolti sono stati trattati con l’infusione di cellule CAR T modificate con un costrutto di terza generazione (GD2-CART01). Queste cellule del sistema immunitario sono state modificate geneticamente per esprimere sulla sua superfice il CAR, una molecola sintetica in grado di riconoscere il bersaglio tumorale e di indirizzare i linfociti T contro le cellule malate.
IL GENE
Come ulteriore misura di sicurezza della terapia, è stato inserito il gene cosiddetto “suicida” che blocca l’azione dei linfociti T modificati in caso di effetti indesiderati. La sperimentazione è stata condotta in due fasi. Nella prima sono state valutate la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Successivamente si è studiata l’efficacia della terapia e i tempi di permanenza nell’organismo delle cellule geneticamente modificate. Sorprendenti i risultati: il 63% dei pazienti ha avuto una risposta al trattamento metà dei quali in remissione completa di malattia. Cresce anche la probabilità di sopravvivenza fino a 3 anni (60% dei casi) e di sopravvivere senza evidenza di malattia (36%). Inoltre si è visto che le cellule CAR T persistono nell’organismo del paziente fino a 2-3 anni dall’infusione sostenendo quindi nel tempo l’efficacia terapeutica.
LA STORIA
Può guardare finalmente al futuro Luca che ha 19 anni e studia medicina a Milano. Adesso sta bene. Dieci anni fa riceve una diagnosi di neuroblastoma. Le cure sembrano non avere effetto. «Dopo molti periodi di radioterapia e chemioterapia e molte recidive, ho sentito parlare dei trattamenti con le CAR T e sono venuto in Italia». Nel 2020 Luca ha avuto accesso alla sperimentazione del Bambino Gesù e oggi è salvo. Mira a promuovere la ricerca per una medicina sempre più “su misura” per ogni bambino e bambina, la campagna per la raccolta fondi di Pasqua “Cerco un uovo per amico” rilanciata per il 2023 dall’Associazione italiana per la Lotta al Neuroblastoma che compie 30 anni.
COSA E'
Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente dell’età pediatrica e rappresenta circa il 7-10% dei tumori nei bambini tra 0 e 5 anni. In Italia vengono formulate circa 120-130 nuove diagnosi all’anno. Questo tumore ha origine dai neuroblasti, cellule presenti nel sistema nervoso simpatico, e può insorgere in diversi distretti corporei tra cui il più frequente è il surrene. Ancora oggi, il neuroblastoma ha una prognosi significativamente meno buona di altre neoplasie dell’età pediatrica, essendo responsabile dell’11% delle morti per cancro in età pediatrica: nelle forme metastatiche o ad alto rischio di ricaduta la probabilità di guarigione definitiva è del 45-50%; in caso di ricaduta o di malattia refrattaria alle cure convenzionali (chemio e radioterapia), la possibilità di sopravvivere a 2 anni non supera il 5-10%.
