Ischia, morto Leo il bimbo malato di Sma. Ma nello stesso giorno i genitori vincono la loro battaglia per il farmaco più costoso del mondo

Giovedì 11 Marzo 2021
Farmaco troppo costoso, morto Leo bimbo di Ischia malato di Sma. Ma nello stesso giorno i genitori vincono la loro battaglia

Leo non cel'ha fatta, il bambino di Forio d'Ischia affetto da SMA, la rara malattia neuromuscolare infantile, i cui genitori si battevano per far ottenere a loro figlio e a molti altri bambini, le cure non concesse dalle autorità sanitarie italiane. Una concessione da parte del sistema sanitario, arrivata solamente nella giornata di ieri, un vittoria per i genitori del piccolo Leo, che però arriva nello stesso giorno della morte di loro figlio.

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A dare la notizia della scomparsa del bimbo sono stati i genitori, attraverso il profilo social creato per la battaglia che stavano portando avanti per assicurare al figlio ed ai bambini italiani i farmaci: «Ieri il nostro smagliante Leoncino è diventato il nostro angelo», hanno scritto Francesca e Francesca aggiungendo che hanno dato il consenso per l'espianto degli organi.

Ieri il nostro smagliante Leoncino è diventato il nostro angelo. È stata una straordinaria avventura. Un'avventura...

Posted by Uno SMAgliante LEOncino on Thursday, 11 March 2021

Nelle scorse settimane il sindaco di Forio e presidente Ancim Del Deo aveva chiesto al ministero della Salute di rimuovere le limitazioni alla terapia genica della SMA effettuata con un farmaco, lo Zolgensma, dal costo di 2 milioni di euro e concesso dal servizio sanitario nazionale ai bambini che non superassero i 6 mesi di vita o i 13,5 chili di peso, poiché oltre tali limiti non vi erano ancora conferme dell'efficacia della cura. Proprio ieri l'AIFA aveva annunciato l'autorizzazione all'utilizzo dello Zolgensma per i bambini fino a 21 chilogrammi di peso. 

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L'approvazione del farmaco

«La prima terapia genica per l'atrofia muscolare spinale, Sma, è ora una realtà anche in Italia e rappresenta a una vera rivoluzione per tutta la nostra comunità». Così Famiglie Sma, l'associazione che rappresenta le persone con Sma e le famiglie, accoglie l'approvazione da parte dell'Agenzia italiana del farmaco di Zolgensma, farmaco prodotto da Novartis, che ha ricevuto oggi il via libera e sarà erogato gratuitamente dal Servizio Sanitario Nazionale per i pazienti SMA di tipo 1 fino a 13,5 kg e pazienti pre-sintomatici con 2 copie del gene SMN2.

Per l'associazione «è un grande risultato il via libera fino a 13, 5». In Italia nascono ogni anno circa 40-50 bambini con Sma, patologia neuromuscolare rara - prima causa di morte genetica infantile - caratterizzata dalla progressiva perdita delle capacità motorie. La forma più grave, tipo 1, per cui è previsto l'accesso alla terapia genica, colpisce circa 20-25 bambini ogni anno e fino a pochi anni fa era difficile sopravvivere oltre i 2 anni.

🔴 Comunicato stampa 🔴 “La prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale è da oggi una realtà anche in Italia e...

Posted by Famiglie SMA on Wednesday, 10 March 2021

«Pur non essendo una cura definitiva-sottolinea Famiglie Sma- Zolgensma interviene direttamente sul difetto genetico con un'unica somministrazione. In base agli studi clinici, un trattamento precoce consente nei bimbi tappe di sviluppo motorie che si avvicinano a quelle dei coetanei sani, come il controllo della testa e la capacità di sedersi senza supporto, senza il bisogno di ricorrere a supporti ventilatori».

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La terapia genica è stata approvata nel 2020 dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA). L'Italia è stata la prima in Europa ad accedere ai trial internazionali nel 2018 e ha arruolato il numero maggiore di piccoli pazienti, ma fino ad oggi prevedeva - da novembre scorso - un accesso anticipato alla terapia per i bimbi con SMA di tipo 1 fino ai 6 mesi. «Aver avuto l'autorizzazione fino a 13,5 kg, quindi per bambini che hanno mediamente intorno ai 3 anni, è per noi oggi un grandissimo risultato» evidenzia la presidente di Famiglie Sma Anita Pallara. Fino a 4 anni fa non vi era modo di contrastare la Sma, oggi si può contare su ben tre terapie efficaci per arrestarne il decorso. Famiglie Sma chiedeva l'approvazione fino a 21 kg». «Siamo ottimisti - conclude Pallara - nel ritenere che non appena i dati confermeranno l'efficacia e sicurezza per un peso maggiore si potranno ampliare i paramenti».

Ultimo aggiornamento: 15:45 © RIPRODUZIONE RISERVATA