Salvo bimbo di 4 anni curato a Napoli con il farmaco più costoso del mondo: 2,5 milioni di euro Perché è così caro?

Antonio, di Gorizia, era destinato a morire perché non aveva le caretteristiche necessarie per accedere al finanziamento pubblico per l'acquisto del medicinale svizzero

Martedì 23 Novembre 2021
Salvo bimbo di 4 anni curato a Napoli con il farmaco più costoso del mondo: 2,5 milioni di euro Perché è così caro?

Antonio, 4 anni, malato di Sma1, è salvo grazie al farmaco più costoso al mondo: 2,5 milioni di euro.  Il Zolgensma, prodotto in Svizzera, gli è stato somministrato all'ospedale Santobono di Napoli dove il bimbo colpito da questa rarissima e letale patologia degenerativa era approdato con i genitori disperati. Per Antonio, di Gorizia, era stata lanciata una gara di solidarietà sui social, ma fin da subito si era capito che non sarebbe stato possibile raggiungere la somma necessaria. E, almeno fino a questi giorni, il piccolo non poteva accedere al finanziamento pubblico da parte dell'Asl perché non rispondeva ai requisiti fissati dal ministero della Salute: età (troppi 4 anni), peso e capacità di deglutire. La sorte del piccolo era ormai segnata.

Ma poi gli specialisti del Santobono hanno accertato una sia pur piccola capacità di deglutire (l'1%) e così il 20 novembre il farmaco è stato somministrato, come riporta la pagina Facebook "Aiutiamo il piccolo Antonio". 

Perché Zolgesma è così costoso?

Il farmaco, prodoto in Svizzera e approvato 2 anni fa, punta su una terapia genica basata su un'inedito approccio scientifico: una copia corretta di un gene viene usata per cambiare il corredo genetico mutato che ha prococato la mallatia. Si attacca insomma l'origine stessa della malattia per combattere malattie infantili a esito letale, patologie del sangue e degenerazioni tumorali  ereditarie. Zolgensma in particolare è usato per l'atrofia muscolare spinale che fiacca i muscoli dei bambini fino a impedire loro anche di deglutire o respirare. Si conta un caso ogni 10mila nati. Il costo abnorme, che non manca naturalmente di innescare polemiche, va insomma paragonato a quelli delle terapie tradizionali con le quali si tenta di tenere in vita il più possibile i bambini senza tuttavia potere garantire loro una reale speranza di vita.

Il precedente

Già l'anno scorso, sempre all'ospedale pediatrico Santobono, una bambina di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale (Sma) era stata sottoposta a una terapia genica - secondo quanto riferiscono fonti del nosocomio - estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il17 novembre. E' - riferiscono al Santobono - il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese. L'atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni. Il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo - 1,9 milioni di euro per singolo trattamento - corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia. Questa terapia, infatti, si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come navetta per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina mancante in questa malattia.

Dice Anna Maria Minicucci, commissario straordinario dell'azienda Santobono Pausilipon "Ringrazio la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell'azienda che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall'Aorn Santobono Pausilipon di Napoli, consolidatasi ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee".

Ultimo aggiornamento: 19:19 © RIPRODUZIONE RISERVATA