Leucemia, nuova terapia genica al Bambino Gesù di Roma: i test con le cellule Natural Killer

Ottimizzare il trattamento dei bambini italiani con diagnosi di leucemia mieloide acuta (LMA), un tumore del sangue molto aggressivo che in Italia colpisce circa 70 bambini all’anno. È l’obiettivo della prima sperimentazione clinica in Europa della terapia genica con cellule CAR-Natural Killer che vede impegnati i ricercatori di “Palm” (Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin), la nuova Rete nazionale di istituti specializzati in campo oncoematologico coordinata dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e sostenuta con oltre 3 milioni di euro da Fondazione Umberto Veronesi.

Il progetto di ricerca e sviluppo di terapie innovative per la LMA avrà una durata di 5 anni e coinvolgerà l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù come Centro di riferimento, il Laboratorio di diagnostica centralizzata della Clinica Oncoematologica di Padova, il Dipartimento di oncologia sperimentale dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano e il Department of Leukaemia dell’MD Anderson Cancer Center (Houston, USA) come Centri collaboranti e contributivi allo svolgersi del progetto. 

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CELLULE NATURAL KILLER

Nella nuova terapia genica progettata al Bambino Gesù per questo tumore, è stata utilizzata una popolazione di cellule difensive dell’organismo diversa dai linfociti T: si tratta delle cellule Natural Killer (NK) allogeniche (cioè prelevate da un donatore sano), poi riprogrammate geneticamente per esprimere sulla propria superficie il CAR (Chimeric Antigen Receptor), molecola che intercetta il bersaglio tumorale e consente la distruzione delle cellule malate. «L’obiettivo di Fondazione è da sempre quello di massimizzare le probabilità di guarigione e migliorare la qualità di vita dei bambini che si ammalano di tumore» sottolinea Paolo Veronesi. «La ricerca scientifica è la base, il cuore della medicina. Una sfida continua che va sostenuta e potenziata» ha sottolineato Mariella Enoc, presidente del Bambino Gesù. «Questo progetto possiede tutte le caratteristiche per contribuire a migliorare ulteriormente gli approcci diagnostici e terapeutici nell’ambito delle LMA del bambino e dell’adolescente» ha commentato Franco Locatelli, professore Ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del sacro Cuore e Responsabile dell’Area di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.