Aissam Dam, un ragazzo di 11 anni, è cresciuto senza sentire alcun suono. Era nato sordo e viveva in una comunità del Marocco, esrpimendosi con un linguaggio dei segni inventato da lui e senza alcun tipo di istruzione. L'anno scorso, dopo essersi trasferito in Spagna, la sua famiglia lo ha portato da un specialista dell'udito, che suggerito la possibilità di partecipare ad una sperimentazione clinica utilizzando la terapia genica. Il 4 ottobre, Aissam è stato curato presso l'ospedale pediatrico di Filadelfia, diventando la prima persona a ricevere la terapia genica negli Stati Uniti per la sordità congenita. L'obiettivo era fornirgli l'udito, ma i ricercatori non avevano idea se il trattamento avrebbe funzionato o, in caso affermativo, quanto e cosa avrebbe sentito.

Ecco, il trattamento è stato un successo. «Non c'è suono che non mi piaccia», ha detto Aissam, con l'aiuto di interpreti durante un'intervista la scorsa settimana al New York Times. 

Il gene dell'otoferlina

La sua forma di sordità congenita è estremamente rara: è causata da una mutazione in un singolo gene, l'otoferlina. Questo tipo di sordità colpisce circa 200.000 persone in tutto il mondo. L'obiettivo della terapia genica è sostituire il gene mutato dell'otoferlina nelle orecchie dei pazienti con un gene funzionale. Anche se ci vorranno anni prima che i medici assumano molti più pazienti – e quelli più giovani – per testare ulteriormente la terapia, i ricercatori hanno affermato che il successo per pazienti come Aissam potrebbe portare a terapie geniche mirate ad altre forme di sordità congenita. Si tratta di uno studio «innovativo», ha affermato il dottor Dylan K. Chan, otorinolaringoiatra pediatrico presso l'Università della California, a San Francisco, e direttore del Children's Communication Center